造血干细胞移植,遗传性疾病患儿的新福音

儿童遗传性疾病及造血干细胞移植论坛在北京成功举办，国内外顶级专家聚焦全球最前沿研究成果。

来源丨医学界儿科频道

提到“造血干细胞移植”，人们往往想起的是白血病等，然而随着现代医学的发展，造血干细胞移植的适应证已经扩大到一些因遗传问题发生的先天性罕见病，这些无法被传统方法治愈的孩子通过这一技术可以重获新生。

9月8日，由中国医药教育协会、医院主办的「儿童遗传性疾病及造血干细胞移植论坛」在北京成功举办，国内外领域内专家学者及临床工作者齐聚于此，共同助力推动儿童遗传性疾病及造血干细胞移植的研究深度和普及广度。

与会人员合影

本次论坛由医院副院长、血液肿瘤中心主任孙媛教授，医院血液肿瘤中心吴敏媛教授任大会主席。医院临床免疫科主任王晓川教授，美国佛罗里达大学医学院张隆基教授，医院分子遗传实验室主任张克健教授，医院北京儿科研究所病毒研究室主任谢正德教授，上海儿童医学中心血液肿瘤科主任、罕见病诊治中心主任陈静教授，重庆医院儿内科主任、血液肿瘤科主任于洁教授等多名国内外儿童遗传性疾病及造血干细胞移植领域专家参会，就主题展开学术讲座及案例讨论、点评。来自全国各地各医疗机构的近人到场参加学术交流及培训。

大会主席、医院副院长血液肿瘤中心主任孙媛教授

儿童遗传性疾病常见病种包括：先天免疫缺陷、遗传代谢病、先天骨髓衰竭等，对该类疾病的控制和管理是一个国家经济发展和社会进步的标志之一。吴敏媛教授在致辞中提到，近年来，我国对于该类疾病的诊疗已进入快速发展阶段，特别是在造血干细胞移植治疗该类疾病方面，取得了可喜成果。

同时她指出，由于不同地区医疗条件和水平发展并不均衡，儿童遗传性疾病诊疗庞大的患者群体的康复需求存在着一定的缺口，希望通过本次论坛能增强行业内交流，加强各个地区、医院之间的合作，整合资源，让更多患者能有重获新生的机会，使其有质量、有尊严地生活。

大会主席、医院血液肿瘤中心首席专家吴敏媛教授

本次论坛兼顾学科前沿与临床应用，中外专家学者汇聚，系统全面儿童遗传性疾病领域相关信息，回顾进展的同时，畅想未来发展。围绕各类儿童遗传性疾病诊治进展、基因诊断、基因治疗、EBV感染实验室诊断等方面，与会专家分别做了《噬血细胞综合征的诊治进展》、《先天性免疫缺陷病的诊治》、《遗传性疾病基因诊断》等学术讲座，为各位学员带来前沿的行业资讯、临床进展及科研成果。得益于分子诊断、基因诊断技术的发展，如今对噬血细胞综合征、先天性骨髓衰竭、先天免疫缺陷等一些罕见的儿童遗传性疾病已经可以明确病因，并能对其进行造血干细胞治疗。

造血干细胞移植治疗儿童遗传性疾病是本次论坛的重要议题之一。过去，一些罹患该类疾病的患儿往往被认为无法治疗，如重症联合免疫缺陷病的孩子。这类患儿由于先天基因缺陷，导致自身免疫能力缺乏，主要表现为严重、频繁的感染，往往活不过一年。目前，该类疾病已经可以通过造血干细胞移植的手段已经可以治愈。不仅如此，造血干细胞移植治疗或有益于部分儿童遗传性疾病的治疗，如：先天性血液系统疾病、免疫缺陷病、遗传代谢病等。

数据显示，近年来，造血干细胞移植治疗该类疾病的疗效不断提高，在全国多个中心取得可喜成果。本次论坛主办方之一医院血液肿瘤中心成立至今已开展造血干细胞移植例数近例，移植的案例中包括慢性活动性EBV感染、原发性噬血细胞综合征、先天性骨髓衰竭、先天性免疫缺陷病等多种儿童遗传性性疾病。

本次论坛聚焦造血干细胞移植治疗儿童遗传性疾病领域的新进展、新技术、新方法，国内多名对该方向有很深造诣的临床专家作出《HSCT治疗先天性免疫缺陷》、《HSCT治疗遗传性骨髓衰竭》等主题讲座，进行深入剖析；病例报告环节各中心代表分享疑难复杂病例，与会专家进行精彩点评。

美国佛罗里达大学终身教授、莫菲特癌症中心高级专家、国家“千人计划”入选者张隆基教授在会议后表示：“如此规模的国内外专家能够汇聚一堂进行交流实属难得。所有到场的专家、医生都把自己总结到的经验进行汇总和交流，产生了许多有价值的新观点、新碰撞，参与本次论坛受益匪浅。尤其是中国医院卢伟医生在《造血干细胞移植治疗原发性免疫缺陷病例分析》中强调的‘移植术后护理十分重要’观点，我深表认同。”

医院血液肿瘤中心八病区主任刘周阳认为：“本次论坛到场专家就儿童遗传免疫缺陷、造血干细胞移植在遗传疾病治疗中的价值达成了一定程度的共识，各个移植中心也都在积极尝试全新的基因治疗技术，今天的会议干货颇多，为我院将来的治疗方案改进提供了很好的思路。而且，通过这次论坛我们发现，无论从接诊种类、疑难症治疗方案来看，各大移植中心的水平都有显著的提高。”

来自上海交通大学医学院上海儿童医学中心血液肿瘤科的陈静主任在论坛上发表的《HSCT治疗粘多糖累积病》讲演受到了广泛的







































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本文编辑：佚名
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