那些用围产期造血干细胞治疗疾病的人们怎么

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围产期组织中含有非常丰富的造血干细胞，可以重建人体血液系统和免疫系统，历经30余年的发展，逐渐成为宝贵的“生命银行”。有越来越多的人因造血干细胞而重燃生命的希望。

01首例与之最盘点世界首例围产期造血干细胞移植

年，5岁的美国男孩马特·法罗身患范可尼氏贫血，被父母带到法国巴黎治病。当时的移植医生使用法罗刚出生妹妹的围产期造血干细胞为他做移植手术。移植后，法罗情况稳定，没有出现排异反应，成为了世界上接受围产期造血干细胞移植并获得成功的第一人！

如今，30年过去了，这位接受移植手术的患儿不但健康存活，并早已组建了幸福家庭，并且在奥兰多的CORD:USE血库工作，为需要造血干细胞的患者提供储存服务和技术支持。

世界首例自体造血干细胞移植

年，一名14个月的巴西女童，用自体造血干细胞成功治愈了神经母细胞瘤（儿童常见颅外肿瘤、2岁以内，占6~10%儿童肿瘤）。

国内首例同胞间造血干细胞移植

年11月，医院，使用弟弟的围产期造血干细胞救治患白血病的姐姐，移植成功。目前小患者无病生存，状态良好。

国内首例自体造血干细胞移植

年4月，医院，一位小患者（1岁源源）使用自己的围产期造血干细胞治疗神经母细胞瘤，这也是我国第一例使用自体造血干细胞治疗成功的病例，小患者移植后健康状况良好。

国内患者年龄之大

年1月24日，解放军医院，使用围产期造血干细胞用于治疗糖尿病足，患者年龄已高达80岁，通过患者主治医生了解到，患者病脚坏死部位已经有好转。

国内冻存年限之长

年3月，北京医院提供了一份冻存14年的造血干细胞，这份造血干细胞是年冻存的，解冻时活性达96%以上。用来救治了一位49岁，体重达87公斤的白血病患者。

02越来越多的人因造血干细胞而受益成为17岁男孩救命稻草

这位患者是一个17岁大男孩，17年8月初因牙龈出血，医院查血常规示重度全血细胞减少。经过血常规检测，病情极其凶险。最终通过骨穿确诊等一系列检查，最终确诊为重型再生障碍性贫血。

确诊以后便开始面临治疗选择，根据国内外SAA的治疗指南：年轻患者，如果有同胞全相合供者，首选异基因造血干细胞移植。可问题来了，如果去骨髓库找供者，需要等待3个月左右，同样需要经历漫长的骨髓衰竭期，将增加治疗费用及移植风险。同时患者母亲患有肿瘤，父亲身体检查不合适，父母均无法成为供者。

考虑到围产期造血干细胞属于实体库、配型要求低，且移植物抗宿主病发生几率低，这无疑是患者造血干细胞移植的首选。成为了这位17岁男孩的救命稻草！

主治医生精心制定他的治疗计划，包括预处理药物选择及剂量，免疫抑制剂的使用以及其他帮助植入的辅助方法，最后决定使用非清髓预处理方案并进行移植。

年

9月5日

输注完成

9月15日

患者外周血进行了第一次嵌合检测。结果显示患者细胞成分中大部分（76.74%）来源于围产期造血干细胞，余23.26%来源于自身。这预示着将植入成功。

9月22日

达到中性粒细胞植入标准

10月9日

移植后+34天，达到血小板植入标准。最终，移植两个月之后患者顺利出院。

03应用范围不断扩大让罕见病患儿重燃生命火花

湖北通城的男婴千千(化名)出生仅半月就反复发热、腹泻、脐炎，医院治疗无明显好转，来到上海求医。在上海多次反复住院检查并应用多种抗菌药物治疗，期间还进行了脐部手术治疗，仍旧不见好转。

年7月10日凌晨，千千再次出现发热并伴呕吐，一家人来到医院急诊就诊，经检查存在小肠低位完全性肠梗阻。由于长期发热、腹泻，千千体重不到5公斤，重度营养不良，还伴随严重的感染，情况非常危急。当晚，医院外科为千千实施紧急手术解除肠道梗阻并行回肠造口，术后在ICU、感染科、营养科、护理部多学科团队的联合救治下慢慢脱离了危险。医院多位专家会诊诊断，千千被确诊患上了一种罕见的原发免疫缺陷病——白细胞黏附分子缺陷Ⅰ型，而造血干细胞移植是目前此类疾病的唯一根治方法。

医院血液科移植团队向全国七家血库发出配型申请，终于找到了一份合适的造血干细胞。9月14日，血液科翟晓文教授领衔的罕见病造血干细胞移植多学科团队联合血液科、免疫科、外科、营养科、医务部和社工部等多学科的专家讨论制定了千千的移植方案。10月2日，在大家的期盼下，千千顺利接受了造血干细胞移植手术。这份造血干细胞将为千千走向重生带去希望。

当然还有更多的应用案例，在这里就不一一列举了，造血干细胞作为重要的生物资源，已经成为重要的救治病人的手段。在我国，由国家卫健委发布的《造血干细胞移植技术管理规范》中也明确规定，包含围产期造血干细胞在内的造血干细胞移植适用于治疗包括白血病、骨髓增生异常综合征、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、恶性肿瘤、重症再生障碍性贫血、重症放射病、骨髓衰竭、血红蛋白病、重症免疫缺陷病、代谢性疾病等多种类型疾病的治疗。为越来越多的患者带去生的希望！

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本文编辑：佚名
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